Medicamentos de alto custo para doenças raras no Brasil : o exemplo das doenças lisossômicas

Este artigo aborda, de forma crítica, aspectos das políticas públicas brasileiras para medicamentos, com ênfase nos de alto custo dirigidos às doenças raras. As doenças lisossômicas foram utilizadas como exemplo pela sua raridade e pela tendência mundial para o desenvolvimento de novos fármacos para...

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Detalles Bibliográficos
Autores: Souza, Monica Vinhas de, Krug, Bárbara Côrrea, Picon, Paulo Dornelles, Schwartz, Ida Vanessa Doederlein
Tipo de recurso: artículo
Estado:Versión publicada
Fecha de publicación:2010
País:Brasil
Institución:Universidade Federal do Rio Grande do Sul (UFRGS)
Repositorio:Repositório Institucional da UFRGS
Idioma:portugués
OAI Identifier:oai:www.lume.ufrgs.br:10183/29489
Acceso en línea:http://hdl.handle.net/10183/29489
Access Level:acceso abierto
Palabra clave:Doenças raras
Lisossomos
Custos de medicamentos
Política de saúde
Rare diseases
Lysosomal storage diseases
High-cost drugs
Health policies
Descripción
Sumario:Este artigo aborda, de forma crítica, aspectos das políticas públicas brasileiras para medicamentos, com ênfase nos de alto custo dirigidos às doenças raras. As doenças lisossômicas foram utilizadas como exemplo pela sua raridade e pela tendência mundial para o desenvolvimento de novos fármacos para seu tratamento. Três doenças foram abordadas: doença de Gaucher, doença de Fabry e mucopolissacaridose tipo I. Embora todas tenham medicamentos registrados no Brasil, a doença de Gaucher é a única com protocolo clínico e diretrizes de tratamento balizadas pelo Ministério da Saúde. Os autores almejam, com este artigo, fomentar a discussão sobre o papel da avaliação de tecnologias em saúde para o tratamento das doenças raras no Brasil, enfatizando a necessidade de políticas legitimadas dirigidas especialmente a elas. A despeito das dificuldades de se estabelecer uma política de saúde específica para cada doença rara, é possível o estabelecimento de modelos racionais para lidar com esse crescente desafio.